小兒神經(jīng)母細(xì)胞瘤一般治療
一、治療
由于NB預(yù)后差異大，部分病人如小年齡、早期NB預(yù)后明顯優(yōu)于大年齡晚期組，因此應(yīng)根據(jù)病人的預(yù)后因素，如年齡、分期、N-myc擴(kuò)增、1p缺失等采用分級(jí)治療。早期病人無(wú)N-myc擴(kuò)增及1p缺失，可僅做手術(shù)，手術(shù)后隨訪。而大年齡、晚期，伴有N-myc擴(kuò)增，1p缺失者，需接受強(qiáng)化療和手術(shù)，直至骨髓移植。
手術(shù)、化療、放療仍為NB治療的三大主要手段，根據(jù)其臨床預(yù)后因素采用不同強(qiáng)度的治療方案。一般對(duì)局限性腫瘤主張先手術(shù)切除，再化療。而對(duì)估計(jì)手術(shù)不能切除者采用先化療、再手術(shù)、再化療或加放療的策略。對(duì)NB敏感的藥物有環(huán)磷酰胺、長(zhǎng)春新堿、依托泊苷(VP-16)、卡鉑、順鉑、抗腫瘤抗生素(多柔比星)、異環(huán)酰胺等，各個(gè)協(xié)作組采用不同藥物組合對(duì)晚期病人強(qiáng)化療，但預(yù)后改善仍未令人滿意。
美國(guó)CCSG協(xié)作組報(bào)道晚期NB在接受自身骨髓移植后4年無(wú)進(jìn)展性疾病生存率為38%，各項(xiàng)處理方案結(jié)果未顯示有差別。對(duì)Ⅳ期具有其他預(yù)后不良因素者(如N-myc擴(kuò)增，年齡>2歲，誘導(dǎo)治療未獲緩解者)，自身骨髓移植組預(yù)后要比常規(guī)治療好。異基因移植與自體移植間結(jié)果無(wú)差異。自體外周血干細(xì)胞移植時(shí)造血功能恢復(fù)要比骨髓干細(xì)胞移植快，并且腫瘤細(xì)胞污染的機(jī)會(huì)相對(duì)減少。
NB對(duì)放療敏感，但全身放療在干細(xì)胞移植預(yù)處理方案中的應(yīng)用尚有爭(zhēng)論。NB的原發(fā)部位復(fù)發(fā)機(jī)會(huì)較高，因此對(duì)Ⅲ、Ⅳ期病人仍有主張化療同時(shí)采用局部放療，但其有效性不明確。全身照光并不改善預(yù)后，對(duì)晚期疼痛病人，照光可緩解疼痛。
美國(guó)兒童腫瘤協(xié)作組對(duì)晚期病人在自身干細(xì)胞移植后隨機(jī)分組進(jìn)行13-順維A酸治療研究，一組病人接受160mg/(m2·d)，每月用2周，共3～6個(gè)月，另一組病人?；熀蟛挥盟?。結(jié)果為接受維A酸組3年EFS為47%，未接受組為25%，P=0.013。在Ⅳ期病人及高危Ⅲ期病人中維A酸作用更為明顯，分別為40%對(duì)22%，和77%對(duì)49%。
二、預(yù)后
與以下因素有關(guān)：
1.分期及年齡 為最重要的預(yù)后因素，Ⅰ、Ⅱ期，Ⅵs期預(yù)后明顯優(yōu)于Ⅲ、Ⅳ期。<1歲者明顯優(yōu)于>2歲者。晚期大年齡患兒的長(zhǎng)期無(wú)病生存率僅為5%～30%。
2.生物學(xué)特征 在NB中常見(jiàn)有N-myc擴(kuò)增，N-myc對(duì)細(xì)胞分裂有正向調(diào)節(jié)作用，維A酸(RA)對(duì)N-myc表達(dá)有負(fù)向調(diào)節(jié)作用以致NB細(xì)胞停止增殖并分化，N-myc擴(kuò)增>10倍為預(yù)后不良因素。1p36.3缺失是易復(fù)發(fā)的因素，1p可能有腫瘤抑制因子，即使無(wú)N-myc擴(kuò)增，1p36.3缺失仍有意義。17q獲得(gain)時(shí)預(yù)后差。NB表達(dá)酪胺酸激酶(Trk)家族受體激酶的研究進(jìn)展較快，預(yù)后良好型表達(dá)TrkA、C;而預(yù)后不良型、N-myc擴(kuò)增型表達(dá)TrkB。CD44是一種黏附分子，在NB中CD44的表達(dá)與NB進(jìn)展之間的關(guān)系恰與其他腫瘤相反，CD44陽(yáng)性無(wú)病生存率顯著高于CD44陰性組，CD44的表達(dá)與N-myc倍增呈負(fù)相關(guān)。
3.病理型別 Shimada分類中UFH預(yù)后差。
