小兒巨大血小板綜合征一般治療
一、治療
1.護(hù)理 在診斷明確的病兒，醫(yī)務(wù)人員應(yīng)盡量向家長(zhǎng)說(shuō)明病情，告訴家長(zhǎng)如何護(hù)理孩子，教育孩子自我保護(hù)，避免外傷，減少出血。
2.局部出血 不重時(shí)，多可用吸收性明膠海綿、凝血酶等壓迫止血，青春期月經(jīng)過(guò)多時(shí)可采用避孕藥如炔雌醇/炔諾酮(復(fù)方炔諾酮)以控制月經(jīng)量。
3.1-脫氧-8-精氨酸加壓素(DDAVP) 本藥可提高血漿凝血因子Ⅷ活性和抗利尿作用，但對(duì)儲(chǔ)存池的病人使用亦有效。DDAVP 0.2～0.3μg/kg皮下注射或溶于20ml生理鹽水中緩慢靜注，可使60%～70%的儲(chǔ)存池病病人改善臨床出血癥狀，出血時(shí)間縮短或恢復(fù)正常，但對(duì)BSS及GT病人常無(wú)效。
4.嚴(yán)重出血 嚴(yán)重出血者需輸注血小板濃縮制劑，反復(fù)輸注易產(chǎn)生抗小板抗體而失效，因此有條件者宜做ABO及HLA配型，給予去白細(xì)胞的同型血小板制劑，不易引起同種免疫。對(duì)于已產(chǎn)生抗血小板抗體的病人，可使用血漿交換以減少抗體后再輸同型血小板制劑，有時(shí)可靜脈給予人血丙種球蛋白亦有幫助。
5.骨髓移植或基因治療 嚴(yán)重的病兒如能找到合適的供體可進(jìn)行異基因骨髓移植、臍血干細(xì)胞移植，一旦成功即可根治?；蛑委熣谘芯恐?，目前尚無(wú)成功的報(bào)道。
二、預(yù)后
本病治療與血小板無(wú)力癥基本相同，主要是對(duì)癥治療及必要時(shí)輸注血小板。另有報(bào)道DDAVP及FⅦa可以縮短患者的出血時(shí)間。對(duì)癥治療包括局部應(yīng)用凝血酶，應(yīng)用性激素控制月經(jīng)等。只要對(duì)癥支持治療和輸注血小板及時(shí)，本病預(yù)后尚好。但長(zhǎng)期血小板輸注，可產(chǎn)生同種異體抗GPⅠb-Ⅸ復(fù)合物抗體，從而導(dǎo)致血小板輸注無(wú)效。
