進(jìn)行性肌營養(yǎng)不良癥一般治療
進(jìn)行性肌營養(yǎng)不良癥西醫(yī)治療
一、治療
本病目前尚無特效的治療方法。只能采取對癥療法及一般支持療法，包括應(yīng)用維生素E、肌苷、加蘭他敏、三磷腺苷、苯丙酸諾龍以及中藥等。適當(dāng)?shù)墓δ苠憻?，進(jìn)行各關(guān)節(jié)充分被動運(yùn)動，針灸、推拿、按摩等均可延緩更嚴(yán)重的肌無力、肌萎縮和關(guān)節(jié)攣縮的發(fā)生。
積極預(yù)防和治療呼吸道感染，對延長患者的存活時(shí)間是有價(jià)值的。國外報(bào)道采用皮質(zhì)類固醇作為DMD的治療，對改善患者的肌力和運(yùn)動功能，延緩病程的進(jìn)展有一定作用。但長期應(yīng)用這類藥物副作用較大，且其遠(yuǎn)期療效如何。還需作進(jìn)一步觀察。
有關(guān)DMD的基因治療，目前還限于動物試驗(yàn)階段。由于Dys基因是迄今人類發(fā)現(xiàn)的最大基因之一，介導(dǎo)全長14kb cDNA進(jìn)入肌肉細(xì)胞尚難以實(shí)施。以往采用的病毒或非病毒轉(zhuǎn)基因系統(tǒng)，都存在著轉(zhuǎn)移效率低以及其他問題。新近匹茲堡大學(xué)的研究人員構(gòu)建出一種小于4.2kb微型Dys基因，可裝載入腺病毒相關(guān)病毒載體，導(dǎo)入mdx鼠肌細(xì)胞，該轉(zhuǎn)移系統(tǒng)可長期維持具有治療意義的Dys蛋白表達(dá)，這是DMD基因治療方面最為引人注目的進(jìn)展。干細(xì)胞是一種能分化為多種組織細(xì)胞的始祖細(xì)胞，有報(bào)道靜脈注射正常造血干細(xì)胞，可使mdx大鼠造血功能重建，并部分恢復(fù)受累肌細(xì)胞Dys的表達(dá)，因而干細(xì)胞移植在近年來也成為DMD治療研究的又一熱點(diǎn)。
二、預(yù)后
不同類型，預(yù)后不同。參見臨床表現(xiàn)，此處不贅述。
